派真生物完成pre-C轮融资，凯辉基金继续加码

April 7, 2021
亚洲

4月5日，凯辉被投企业派真生物宣布完成Pre-C轮数亿元融资，该轮融资由招银国际领投，凯辉基金继续加码。

作为国内顶级的基因疗法CDMO公司，派真生物自2014成立以来一直专注于重组腺相关病毒（rAAV）载体包装技术，提供 GMP 级rAAV 工艺开发与基因治疗 CDMO 服务。凯辉基金于2020年8月首次投资派真生物，并在当年10月追投，此次再次加码表明凯辉基金对派真生物的坚定陪伴与信心。本次融资将用于团队搭建、建设新生产线及基地，持续扩大基因治疗载体rAAV产能。

基因疗法可以在DNA或mRNA水平上补偿或编辑基因缺陷和异常基因，从而实现治疗效果。相较于传统药物，基因疗法对于特定基因引起的疾病有极大的应用潜能，未来在CNS疾病、代谢疾病、肿瘤领域将出现颠覆性药物，成为诸多疾病的治愈性疗法。基因治疗的策略主要包括基因表达、基因沉默以及基因编辑，不管是那种方式，理想的载体是关键。

目前基因治疗的载体主要包括非病毒载体和病毒载体。非病毒载体主要包括裸露 DNA、脂质体、纳米载体等，病毒载体主要包括腺病毒载体、腺相关病毒载体以及慢病毒载体。

腺相关病毒（AAV）是一种单链 DNA 病毒，AAV 不能够独立复制，只有在辅助病毒（如腺病毒、单纯疱疹病毒等）存在时，才能进行复制和感染细胞。目前科学界的共识是 AAV 不会导致任何人类疾病，超过 80% 的人群都携带 AAV。rAAV 是经过基因工程改造的载体，其基因组中编码病毒蛋白的部分被完全删除，由具有治疗作用的基因代替。rAAV 载体具有优越的安全性、长期稳定表达、可靶向绝大多数组织器官、支持局部和系统性注射等优点，被视为最有前途的基因转移载体之一，在世界范围内的基础科研与临床研究中得到广泛应用。

但由于病毒载体工艺及大规模GMP生产的难度极高、工艺复杂、产能短缺和制备周期极长，且全球范围内从事AAV大规模生产的经验丰富的GMP人才稀缺，导致AAV载体生产常被基因疗法的行业巨头垄断。

为解决行业所面临的挑战，派真生物凭借长期的技术经验累计与先进的工艺创新优势，努力提升工艺开发和与规模化生产效率。2021年2月，派真生物与颇尔（Pall）有限公司签署战略合作协议，共同推进基因治疗工艺升级，降低基因治疗生产成本，进一步加速基因治疗CMC进程和大规模rAAV生产；而在2020年10月，派真生物位于广州开发区科学城黄埔区的1500平米GMP厂房也正式投产，服务于AAV的IIT和IND项目。此外，派真生物正在建设一个面积为8000平米的基因治疗GMP生产基地（项目名为“鲲基地”），该基地采用国际领先的设计理念及架构，满足中国NMPA、美国FDA、欧盟EMA、日本MHLW的要求。“鲲基地”的洁净厂房采用C+A和B+A环境，病毒和质粒厂房建筑区域完全分离，以避免交叉污染或影响。该基地将于今年第二季度正式投产，加之广受海内外客户赞誉的行业交付速度，持续奠定在基因疗法行业的领先地位。

凯辉基金管理合伙人段兰春表示：“作为疾病治疗的新领域，基因疗法是近年来最具前景的生命医疗发展方向，但如何通过有效的工具将外源基因递送到人类细胞中是目前行业面临的主要的挑战。派真生物始终聚焦AAV 的技术研发与创新，成功开发出具有极具竞争力的病毒载体工艺及包装技术，并受到国内外众多基因治疗领先企业的高度认可。此外，创始团队的研发生产能力与创业者精神也是我们坚定相信并持续加码的主要原因。我们会一如既往支持并陪伴派真生物，与赛诺菲等凯辉全球生态圈伙伴共同推动基因治疗领域的不断发展，为全球患者带去希望。”

派真生物创始人兼董事长李华鹏博士表示：“AAV基因治疗从全球市场来看仍面临着工艺难度高、产能短缺和制备周期长的挑战，派真生物希望在上述问题的解决方案上提升到全新的高度，为国内外AAV基因疗法从早期发现、IIT、IND到I-III期临床级rAAV全面助力，解决AAV规模化生产上的迫切需求，最终实现‘让老百姓用得起基因药’的使命。”